VÝŠE: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
zkušební 137 pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou prokázaly, že nová kombinace existující lék a doplněk zmírnil pokles standardní měřítko funkci více než šest měsíců, podle studie zveřejněné dnes (3. září) v New England Journal of Medicine.,
Zatímco efekt byl skromný a zkušební rané fázi, „jsem přesvědčen, že jsme na začátku nové éry v léčbu ALS objev,“ Sabrina Paganoni, výzkumník Sean Healey & AMG Centrum pro ALS v Massachusetts General Hospital a Harvard Medical School, který studii vedl, říká, NPR. „chtějí mít možnost, aby i nadále používat své ruce, takže se mohou snížit své vlastní jídlo a zadejte e-maily, nebo chtějí být schopni chodit a chodit po schodech, a to je přesně to, co jsme měřili ve studii.,“
současné době Existují dvě schválené léky k léčbě ALS: riluzol, který může prodloužit život v průměru o několik měsíců, a je na trhu již 25 let, a do roku 2017 schválený edaravone, což bylo prokázáno v klinických studiích pomoci pacientům funkci déle do jejich onemocnění. I s těmito možnostmi léčby, ALS je stále trest smrti pro většinu pacientů, obvykle do tří až pěti let od diagnózy.,
nový lék combo, tzv. AMX0035, byl počat Joshua Cohen a Justin Klee jako studenty na Brown University před několika lety a je nyní vyvíjen společnost založili, Cambridge, Massachusetts–založené Amylyx. Léčba zahrnuje sodíku phenylbutrate, což je lék pro poruchy cyklu močoviny, a doplnit taurursodiol—combo, které Cohen předpokládal, zpět v roce 2013 jako biomedicínský inženýr major udržení fungování mitochondrií a endoplasmatického retikula k ochraně proti poškození neuronů, The New York Times.,
data z procesu naznačovala, že by mohla fungovat. V šesti měsíců, u pacientů, kteří dostali AMX0035 viděl menší pokles ALS Functional Rating Scale, která hodnotí pacientova schopnost dělat činnosti, jako je spolknout, a stoupat po schodech, než ve skupině placeba—o 2,9 bodu méně, v průměru. Většina z nich také zaznamenala zlepšení určitých jemných motorických dovedností. „I malá změna v několika bodech může znamenat velkou změnu v tom, jak vypadá každodenní život,“ říká Paganoni STAT.
„to je velmi povzbudivé,“ Neil Shneider, ředitel Eleanor a Lou Gehrig a. L. S., Centrum na Columbia University, kteří se nezúčastnili studie, říká The Times. „Otázkou je, je účinek na funkci udržovaný po šestiměsíční zkušební době a má to vliv na přežití?“Matthew Kiernan, židle neurologie na University of Sydney, který byl také není zapojen do výzkumu, poukazuje na to, aby se STAT, že soud nenašel žádné důkazy, že léčba zlepšila schopnost pacientů dýchat, ale říká, že čeká na budoucí výsledky z Amylyx.,
Většina pacientů ve studii byly již schválený lék, a oni pokračovali v jejich normální režim v celém procesu AMX0035. Merit Cudkowicz, ředitel Healey Center a vedoucí autor studie, říká The Times, že pokud bude schválen, nová léčba by pravděpodobně byla použita v kombinaci se stávajícími léky.,
soud byl nejprve podporován z prostředků Asociace ALS, které byly generovány Ice Bucket Challenge, the Times, a je-li lék je schválen, Amylyx bude splácet 150 procent ALS Asociace financování na podporu dalšího výzkumu.
„to, Co dělá tento čas tak vzrušující je, že existuje více než 50 různých klinických studiích, které jsou zápis a nábor pacientů s ALS teď,“ Kuldip Dave, ALS Association viceprezident pro výzkum, říká, NPR. „A všichni jdou po různých cílech.”