OVENFOR: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
En prøveversion af 137 patienter med amyotrofisk lateral sklerose viste, at en ny kombination af et eksisterende stof-og et supplement mindsket fald i et standardmål i funktion i løbet af seks måneder, ifølge en undersøgelse offentliggjort i dag (September 3) i New England Journal of Medicine.,
Mens effekten var beskeden, og forsøget tidligt stadie, “jeg er overbevist om, at vi er ved begyndelsen af en ny æra i ALS behandling opdagelse,” Sabrina Paganoni, en forsker ved Sean Healey & AMG Center for ALS ved Massachusetts General Hospital og Harvard Medical School, der ledede undersøgelsen, fortæller NPR. “vil være i stand til at fortsætte med at bruge deres hænder, så de kan skære deres egen mad og skrive e-mails, eller de vil være i stand til at gå og klatre op ad trapper, og det er nøjagtigt, hvad vi målte i retssagen.,”
Der er i øjeblikket to godkendte lægemidler til behandling af ALS: riluzole, som kan forlænge levetiden af et gennemsnit af et par måneder, og har været på markedet i 25 år, og 2017-godkendt edaravone, som blev vist i kliniske forsøg for at hjælpe patienterne til at fungere i længere tid i deres sygdom. Selv med disse behandlingsmuligheder er ALS stadig en dødsdom for de fleste patienter, typisk inden for tre til fem års diagnose.,
Det nye lægemiddel combo, kaldet AMX0035, blev udtænkt af Joshua Cohen og Justin Klee, som bachelorer på Brown University flere år siden, og er nu ved at blive udviklet af den virksomhed, de grundlagde, Cambridge, Massachusetts–baserede Amylyx. Behandlingen indeholder natrium phenylbutrate, som er en medicin til urinstof-cyklus forstyrrelser, og supplere taurursodiol—en combo, der Cohen hypotese tilbage i 2013 som en biomedicinsk ingeniør større ville opretholde funktion af mitokondrierne, og endoplasmatisk reticulum for at beskytte mod neuronal skade, The New York Times rapporterer.,
dataene fra forsøget foreslog, at det muligvis fungerer. På seks måneder oplevede patienter, der havde modtaget am .0035, et mindre fald i Als funktionelle Ratingskala, som vurderer en patients evne til at udføre aktiviteter som sluge og klatre trapper end dem i placebogruppen—omkring 2, 9 point mindre i gennemsnit. De fleste oplevede også forbedring i visse fine motoriske færdigheder. “Selv en lille ændring i et par punkter kan betyde en stor ændring i, hvordan det daglige liv ser ud,” fortæller Paganoni STAT.
” Dette er meget opmuntrende,” Neil Shneider, direktør for Eleanor og Lou Gehrig A. L. S., Center ved Columbia University, der ikke deltog i undersøgelsen, fortæller Times. “Spørgsmålet er, er effekten på funktionen opretholdt ud over den seks måneders prøveperiode, og har den en effekt på overlevelsen?”Matthew Kiernan, formand for neurologi ved University of Sydney, som ikke var involveret i forskning, påpeger, at STAT, at retssagen fandt ingen beviser for, at behandlingen forbedrede patienternes evne til at trække vejret, men siger, at han venter fremtiden resultater fra Amylyx.,
de fleste af patienterne i forsøget tog allerede et godkendt lægemiddel, og de fortsatte deres normale behandling under hele forsøget med AM .0035. Merit Cudko .ic., direktør for Healey Center og seniorforfatter af undersøgelsen, fortæller Times, at hvis den godkendes, vil den nye behandling sandsynligvis blive brugt i kombination med eksisterende medicin.,
forsøget var den første, der blev støttet med midler fra ALS-foreningen, der blev genereret af Ice Bucket Challenge, rapporterer Times, og hvis stoffet er godkendt, vil Amyly.tilbagebetale 150 procent af Als-foreningens midler til støtte for yderligere forskning.
“hvad der gør denne gang så spændende er, at der er over 50 forskellige kliniske forsøg, der tilmelder sig og rekrutterer ALS-patienter lige nu,” fortæller Kuldip Dave, ALS-foreningens vicepræsident for forskning, til NPR. “Og de går alle efter forskellige mål.”