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un ensayo de 137 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica mostró que una nueva combinación de un medicamento existente y un suplemento redujo las disminuciones en una medida estándar de la función durante seis meses, según un estudio publicado hoy (3 de septiembre) en el New England Journal of Medicine.,
si bien el efecto fue modesto y la etapa inicial del ensayo, «estoy convencido de que estamos en el comienzo de una nueva era en el descubrimiento del tratamiento de la ELA», Sabrina Paganoni, investigadora del Sean Healey & AMG Center for Ela en el Hospital General de Massachusetts y la Escuela de Medicina de Harvard que dirigió el estudio, le dice a NPR. «quieren poder seguir usando sus manos para poder cortar su propia comida y escribir correos electrónicos, o quieren poder caminar y subir escaleras, y esto es exactamente lo que medimos en el ensayo.,»
actualmente hay dos medicamentos aprobados para tratar la ELA: el riluzol, que puede extender la vida útil en un promedio de unos pocos meses y ha estado en el mercado durante 25 años, y la edaravona aprobada en 2017, que se demostró en ensayos clínicos para ayudar a los pacientes a funcionar durante más tiempo en su enfermedad. Incluso con estas opciones de tratamiento, la ELA sigue siendo una sentencia de muerte para la mayoría de los pacientes, por lo general dentro de tres a cinco años de diagnóstico.,
El nuevo combo de drogas, llamado AMX0035, fue concebido por Joshua Cohen y Justin Klee como estudiantes universitarios en la Universidad de Brown hace varios años y ahora está siendo desarrollado por la compañía que fundaron, Amylyx, con sede en Cambridge, Massachusetts. El tratamiento incluye fenilbutrato de sodio, que es un medicamento para los trastornos del ciclo de la urea, y el suplemento taurursodiol—un combo que Cohen hipotetizó en 2013 como ingeniero biomédico mayor mantendría el funcionamiento de las mitocondrias y el retículo endoplasmático para proteger contra el daño neuronal, informa el New York Times.,
los datos del ensayo sugieren que podría estar funcionando. En seis meses, los pacientes que habían recibido AMX0035 vieron una disminución menor en la escala de clasificación funcional de la ELA, que evalúa la capacidad del paciente para realizar actividades como tragar y subir escaleras, que los del grupo de placebo, aproximadamente 2,9 puntos menos, en promedio. La mayoría también vio una mejora en ciertas habilidades motoras finas. «Incluso un pequeño cambio en un par de puntos puede significar un gran cambio en el aspecto de la vida diaria», dice Paganoni a STAT.
«esto es muy alentador», Neil Shneider, el director de Eleanor y Lou Gehrig A. L. S., Centro de la Universidad de Columbia que no participaron en el estudio, dice el Times. «La pregunta es, ¿el efecto sobre la función se mantiene más allá del período de prueba de seis meses y tiene un efecto sobre la supervivencia?»Matthew Kiernan, presidente de Neurología en la Universidad de Sydney, quien tampoco participó en la investigación, señala a STAT que el ensayo no encontró evidencia de que el tratamiento mejorara la capacidad de los pacientes para respirar, pero dice que espera resultados futuros de Amylyx.,
la mayoría de los pacientes en el ensayo ya estaban tomando un medicamento aprobado, y continuaron su régimen normal durante todo el ensayo de AMX0035. Merit Cudkowicz, director del Healey Center y autor principal del estudio, dice al Times que, si se aprueba, el nuevo tratamiento probablemente se usaría en combinación con medicamentos existentes.,
el ensayo fue el primero apoyado con fondos de la Asociación de ALS que fueron generados por el Ice Bucket Challenge, informa el Times, y si se aprueba el medicamento, Amylyx reembolsará el 150 por ciento de los fondos de la Asociación de ALS para apoyar investigaciones adicionales.
«lo que hace que esta vez sea tan emocionante es que hay más de 50 ensayos clínicos diferentes que están inscribiendo y reclutando pacientes con ELA en este momento», dice Kuldip Dave, vicepresidente de investigación de la Asociación de ELA, a NPR. «Y todos van tras objetivos diferentes.”