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un essai de 137 patients atteints de sclérose latérale amyotrophique a montré qu’une nouvelle combinaison d’un médicament existant et d’un supplément diminuait les baisses d’une mesure standard de la fonction sur six mois, selon une étude publiée aujourd’hui (3 septembre) dans le New England Journal of Medicine.,
alors que l’effet était modeste et le début de l’essai, « je suis convaincu que nous sommes au début d’une nouvelle ère dans la découverte du traitement de la SLA”, Sabrina Paganoni, chercheuse au Sean Healey& AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et à la Harvard Medical School qui a dirigé « veulent pouvoir continuer à utiliser leurs mains afin qu’ils puissent couper leur propre nourriture et taper des e-mails, ou ils veulent pouvoir marcher et monter des escaliers, et c’est exactement ce que nous avons mesuré dans le procès., »
Il existe actuellement deux médicaments approuvés pour traiter la SLA: le riluzole, qui peut prolonger la durée de vie de quelques mois en moyenne et est sur le marché depuis 25 ans, et l’edaravone approuvé en 2017, qui a été démontré dans des essais cliniques pour aider les patients à fonctionner plus longtemps dans leur maladie. Même avec ces options de traitement, la SLA est toujours une condamnation à mort pour la plupart des patients, généralement dans les trois à cinq ans suivant le diagnostic.,
le nouveau combo de médicaments, appelé AMX0035, a été conçu par Joshua Cohen et Justin Klee en tant qu’étudiants de premier cycle à L’Université Brown il y a plusieurs années et est maintenant développé par la société qu’ils ont fondée, Amylyx, basée à Cambridge, dans le Massachusetts. Le traitement comprend le phénylbutrate de sodium, qui est un médicament pour les troubles du cycle de l’urée, et le supplément taurursodiol—un combo que Cohen a émis l’hypothèse en 2013 en tant qu’ingénieur biomédical majeur maintiendrait le fonctionnement des mitochondries et du réticulum endoplasmique pour se protéger contre les dommages neuronaux, rapporte le New York Times.,
Les données de l’essai ont suggéré que cela pourrait fonctionner. En six mois, les patients qui avaient reçu AMX0035 ont vu une baisse plus faible de l’échelle D’évaluation fonctionnelle de la SLA, qui évalue la capacité d’un patient à faire des activités telles que avaler et monter des escaliers, que ceux du groupe placebo—environ 2,9 points de moins, en moyenne. La plupart ont également constaté une amélioration de certaines habiletés motrices fines. ” Même un petit changement sur quelques points peut signifier un grand changement dans la vie quotidienne », explique Paganoni à STAT.
« c’est très encourageant,” Neil Shneider, le directeur de L’Eleanor et Lou Gehrig A. L. S., Centre de L’Université Columbia qui n’a pas participé à l’étude, raconte The Times. « La question Est la suivante: l’effet sur la fonction est-il maintenu au-delà de la période d’essai de six mois et a-t-il un effet sur la survie? »Matthew Kiernan, président de neurologie à L’Université de Sydney qui n’a pas non plus participé à la recherche, souligne à STAT que L’essai n’a trouvé aucune preuve que le traitement a amélioré la capacité des patients à respirer, mais dit qu’il attend les résultats futurs D’Amylyx.,
la plupart des patients de l’essai prenaient déjà un médicament approuvé, et ils ont continué leur régime normal tout au long de L’essai D’AMX0035. Merit Cudkowicz, directeur du Centre Healey et auteur principal de l’étude, indique au Times que, s’il est approuvé, le nouveau traitement serait probablement utilisé en combinaison avec des médicaments existants.,
L’essai a été le premier financé par des fonds de L’Association de la SLA générés par le Ice Bucket Challenge, rapporte le Times, et si le médicament est approuvé, Amylyx remboursera 150% du financement de l’Association de la SLA pour soutenir la recherche supplémentaire.
« ce qui rend cette période Si excitante, c’est qu’il y a plus de 50 essais cliniques différents qui recrutent et recrutent des patients atteints de SLA en ce moment”, a déclaré Kuldip Dave, vice-président de la recherche de L’association de la SLA, à NPR. « Et ils vont tous après des cibles différentes.”