felett: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
egy 137, amyotrophiás laterális szklerózisban szenvedő beteg bevonásával végzett vizsgálat azt mutatta, hogy egy meglévő gyógyszer és egy kiegészítő új kombinációja hat hónap alatt csökkentette a normál funkció mértékét, a New England Journal of Medicine-ben ma (szeptember 3.) közzétett tanulmány szerint.,
míg a hatás szerény volt, és a tárgyalás korai szakaszában, ” meg vagyok győződve arról, hogy mi vagyunk az elején egy új korszak ALS kezelés felfedezés,” Sabrina Paganoni, a kutató A Sean Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School, aki vezette a tanulmány, mondja NPR. “azt szeretnénk, hogy továbbra is használhassák a kezüket, hogy levághassák a saját ételüket és gépelhessék az e-maileket, vagy képesek legyenek járni és lépcsőn mászni, és pontosan ezt mértük a tárgyaláson.,”
jelenleg két jóváhagyott gyógyszerek kezelésére ALS: végzett, amely meghosszabbíthatja élettartama átlagosan egy pár hónap múlva, már a piacon 25 éve, a 2017-jóváhagyott edaravone, ami a klinikai vizsgálatokban, hogy a betegek funkció már be a betegség. Még ezekkel a kezelési lehetőségekkel is, az ALS továbbra is halálos ítélet a legtöbb beteg számára, általában a diagnózistól számított három-öt éven belül.,
az AMX0035 nevű új gyógyszerkombinációt Joshua Cohen és Justin Klee dolgozta ki a Brown Egyetem hallgatójaként néhány évvel ezelőtt, és most az általuk alapított cég, a Cambridge–i, massachusettsi székhelyű Amylyx fejlesztette ki. A kezelés tartalmaz nátrium-phenylbutrate, ami a gyógyszeres kezelés karbamid-ciklus zavarok, valamint a kiegészítő taurursodiol—egy combo, hogy Cohen jutottam vissza, 2013-ban, mint egy orvosbiológiai mérnök őrnagy fenntartani működését a mitokondriumok, majd leggyakoribb típusa ellen védelmet idegi károsodás, A New York Times jelentése.,
a vizsgálat adatai azt sugallták, hogy működik. Hat hónap alatt az AMX0035-öt kapó betegek kisebb csökkenést mutattak az ALS funkcionális minősítési skálájában, amely értékeli a beteg azon képességét, hogy olyan tevékenységeket végezzen, mint a fecske és a lépcsőzés, mint a placebo csoportban—átlagosan körülbelül 2, 9 ponttal kevesebb. A legtöbb is látott javulást bizonyos finom motoros készségek. “Még egy kis változás néhány pontban is nagy változást jelenthet a mindennapi életben” – mondja Paganoni STAT.
“Ez nagyon biztató” – mondta Neil Shneider, az Eleanor és Lou Gehrig A. L. S. rendezője., A Columbia Egyetem központja, aki nem vett részt a tanulmányban, mondja a The Times. “A kérdés az, hogy a hat hónapos próbaidőszak utáni működésre gyakorolt hatás hatással van-e a túlélésre?”Matthew Kiernan, a Sydney-i Egyetem neurológiai elnöke, aki szintén nem vett részt a kutatásban, rámutat a STAT-ra, hogy a vizsgálat nem talált bizonyítékot arra, hogy a kezelés javította a betegek légzési képességét, de azt mondja, hogy az Amylyx jövőbeli eredményeit várja.,
a vizsgálatban részt vevő betegek többsége már elfogadott gyógyszert szedett, és az AMX0035-ös vizsgálat során is folytatták a szokásos kezelést. Merit Cudkowicz, a Healey Center igazgatója és a tanulmány vezető szerzője a The Times-nak elmondta, hogy ha jóváhagyják, az új kezelést valószínűleg a meglévő gyógyszerekkel kombinálva fogják alkalmazni.,
a tárgyalás volt az első támogatott alapok az ALS Szövetség által generált Ice Bucket Challenge, The Times jelentések, és ha a gyógyszer jóváhagyásra kerül, Amylyx visszafizeti 150 százaléka az ALS Szövetség finanszírozását, hogy támogassa a további kutatások.
“ami ezt az időt annyira izgalmassá teszi, hogy jelenleg több mint 50 különböző klinikai vizsgálat zajlik az ALS betegek felvételére és toborzására” – mondja Kuldip Dave, az ALS Szövetség kutatási alelnöke az NPR-nek. “És mind különböző célpontokra vadásznak.”