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Eine Studie mit 137 Patienten mit amyotropher Lateralsklerose zeigte, dass eine neue Kombination eines vorhandenen Arzneimittels und eines Supplements die Abnahme in einem Standardmaß der Funktion über sechs Monate verringerte, so eine Studie, die heute (3.September) im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde.,
Während der Effekt war bescheiden und die Studie frühen Stadium, „Ich bin überzeugt, dass wir am Anfang einer neuen Ära in ALS Behandlung Entdeckung sind“, Sabrina Paganoni, ein Forscher an der Sean Healey & Das Zentrum für ALS am Massachusetts General Hospital und Harvard Medical School, die die Studie leitete, erzählt NPR. „wollen weiterhin ihre Hände benutzen können, damit sie ihr eigenes Essen schneiden und E-Mails schreiben können, oder sie wollen gehen und Treppen steigen können, und genau das haben wir in der Studie gemessen.,“
Derzeit gibt es zwei zugelassene Medikamente zur Behandlung von ALS: Riluzol, das die Lebensdauer um durchschnittlich einige Monate verlängern kann und seit 25 Jahren auf dem Markt ist, und das 2017 zugelassene Edaravon, das in klinischen Studien gezeigt wurde, um Patienten zu helfen, länger in ihrer Krankheit zu funktionieren. Selbst mit diesen Behandlungsmöglichkeiten ist ALS für die meisten Patienten immer noch ein Todesurteil, typischerweise innerhalb von drei bis fünf Jahren nach der Diagnose.,
Die neue Medikamentenkombination namens AMX0035 wurde vor einigen Jahren von Joshua Cohen und Justin Klee als Studenten an der Brown University konzipiert und wird nun von der von ihnen gegründeten Firma Amylyx mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, entwickelt. Die Behandlung umfasst Natriumphenylbutrat, ein Medikament gegen Harnstoffzyklusstörungen, und das Präparat Taursodiol—eine Kombination, von der Cohen 2013 als biomedizinischer Ingenieur die Hypothese aufgestellt hatte, dass sie die Funktion der Mitochondrien und des endoplasmatischen Retikulums aufrechterhalten würde, um vor neuronalen Schäden zu schützen, berichtet die New York Times.,
Die Daten aus der Studie deuteten darauf hin, dass es funktionieren könnte. In sechs Monaten verzeichneten Patienten, die AMX0035 erhalten hatten, einen geringeren Rückgang der ALS—Funktionsskala, auf der die Fähigkeit eines Patienten bewertet wird, Aktivitäten wie Schlucken und Treppensteigen auszuführen, als in der Placebo-Gruppe-im Durchschnitt etwa 2, 9 Punkte weniger. Die meisten sahen auch eine Verbesserung bestimmter Feinmotorik. „Selbst eine kleine Änderung einiger Punkte kann eine große Veränderung im täglichen Leben bedeuten“, sagt Paganoni gegenüber STAT.
„Das ist sehr ermutigend“ Neil Shneider, der Direktor von Eleanor und Lou Gehrig A. L. S., Zentrum an der Columbia University, die nicht an der Studie teilgenommen hat, erzählt the Times. „Die Frage ist, ob die Wirkung auf die Funktion über den sechsmonatigen Versuchszeitraum hinaus anhält und sich auf das Überleben auswirkt.“Matthew Kiernan, Lehrstuhl für Neurologie an der Universität von Sydney, der ebenfalls nicht an der Forschung beteiligt war, weist STAT darauf hin, dass die Studie keine Beweise dafür fand, dass die Behandlung die Atmungsfähigkeit der Patienten verbesserte, sagt aber, dass er auf zukünftige Ergebnisse von Amylyx wartet.,
Die meisten Patienten in der Studie nahmen bereits ein zugelassenes Medikament ein und setzten ihr normales Regime während der gesamten Studie mit AMX0035 fort. Merit Cudkowicz, Direktor des Healey Center und leitender Autor der Studie, teilt der Times mit, dass die neue Behandlung wahrscheinlich in Kombination mit bestehenden Medikamenten angewendet würde, wenn sie genehmigt würde.,
Die Studie wurde zum ersten Mal mit Mitteln der ALS Association unterstützt, die von der Ice Bucket Challenge generiert wurden, berichtet the Times, und wenn das Medikament zugelassen ist, wird Amylyx 150 Prozent der Mittel der ALS Association zurückzahlen, um zusätzliche Forschung zu unterstützen.
„Was diese Zeit so aufregend macht, ist, dass es derzeit über 50 verschiedene klinische Studien gibt, die ALS-Patienten registrieren und rekrutieren“, sagt Kuldipin, Vizepräsident der ALS Association of Research, gegenüber NPR. „Und sie verfolgen alle verschiedene Ziele.”