OVER: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
En prøveversjon av 137 pasienter med amyotrofisk lateral sklerose viste at en ny kombinasjon av et eksisterende stoff og et supplement redusert nedgang i et standard mål på funksjon over seks måneder, ifølge en studie publisert i dag (3. September) i New England Journal of Medicine.,
Mens effekten var beskjedne og rettssaken tidlig stadium, «jeg er overbevist om at vi er i begynnelsen av en ny epoke i ALS behandling discovery,» Sabrina Paganoni, forsker ved Sean Healey & AMG Senter for ALS ved Massachusetts General Hospital og Harvard Medical School, som ledet studien, forteller NPR. «ønsker å være i stand til å fortsette å bruke hendene sine, slik at de kan kutte sin egen mat og skriver e-post, eller de ønsker å være i stand til å gå og gå i trapper, og dette er akkurat hva vi målte i rettssaken.,»
Det finnes i dag to godkjente medisiner til å behandle ALS: riluzole, som kan forlenge levetiden ved et gjennomsnitt av et par måneder, og har vært på markedet i 25 år, og 2017-godkjent edaravone, som ble vist i kliniske forsøk for å hjelpe pasienter funksjon for lengre inn i deres sykdom. Selv med disse behandlingstilbud, ALS er fortsatt en dødsdom for de fleste pasienter, vanligvis i løpet av tre til fem år etter diagnose.,
Det nye stoffet combo, kalt AMX0035, ble unnfanget av Josva Cohen og Justin Klee som studenter ved Brown University flere år siden, og er nå under utvikling av selskapet de grunnla, Cambridge, Massachusetts–basert Amylyx. Behandlingen omfatter natrium phenylbutrate, som er en medisin for urea syklus lidelser, og tillegget taurursodiol—en combo som Cohen hypotese tilbake i 2013 som en biomedisinsk ingeniør store ville opprettholde funksjon av mitokondrier og endoplasmic reticulum for å beskytte mot neuronal skade, The New York Times rapporterer.,
data fra rettssaken antydet at det kan være arbeider. I seks måneder, pasienter som hadde mottatt AMX0035 så en mindre nedgang i ALS Funksjonell Skala, som vurderer pasientens evne til å gjøre aktiviteter som å svelge, og gå i trapper, enn i placebo gruppen—om 2.9 poeng mindre, i gjennomsnitt. De fleste så også forbedring i visse motoriske ferdigheter. «Selv en liten endring i et par av punktene kan bety en stor endring i det daglige liv ser ut,» Paganoni forteller STAT.
«Dette er veldig oppmuntrende,» Neil Shneider, director of Eleanor og Lou Gehrig A. L. S., Center ved Columbia University som ikke deltok i studien, forteller Ganger. «Spørsmålet er, er det effekt på funksjon opprettholdes utover seks-måneders periode og har en effekt på overlevelse?»Matteus Kiernan, styreleder i nevrologi ved Universitetet i Sydney som var heller ikke involvert i forskning, påpeker STATISTISKE at rettssaken fant ingen bevis for at behandlingen bedre pasientenes evne til å puste, men sier han venter på fremtidige resultater fra Amylyx.,
de Fleste av pasientene i studien var allerede tar et godkjent legemiddel, og de fortsatte sin normale diett gjennom hele rettssaken AMX0035. Merit Cudkowicz, direktør for Healey Center og senior forfatter av studien, forteller Ganger, hvis godkjent, kan den nye behandlingen vil trolig bli brukt i kombinasjon med eksisterende medisiner.,
rettssaken var den første som støttes med midler fra ALS Forening som ble generert av Isen Bøtte Utfordring, the Times, rapporter, og hvis stoffet er godkjent, Amylyx vil tilbakebetale 150 prosent av ALS foreningens midler til å støtte ytterligere forskning.
«Hva er det som gjør dette så spennende er at det finnes over 50 forskjellige kliniske studier som registrerer og rekruttering av ALS-pasienter akkurat nå,» Kuldip Dave, DERNEST Association ‘ s vice president for forskning, forteller NPR. «Og de er alle kommer etter forskjellige mål.”