celem badania klinicznego jest dokonanie obliczonej oceny prawdopodobnych wyników skuteczności klinicznej, które byłyby widoczne, gdyby badane leczenie miało być stosowane u wszystkich odpowiednich pacjentów. Kryteria kwalifikowalności dla pacjenta przystępującego do badania klinicznego powinny zapewnić, że są one reprezentatywne dla pacjentów odpowiednich do badanych i porównywanych metod leczenia.,
kryteria kwalifikowalności dla populacji ITT (intention to treat) i leczenia, które otrzymują, zostaną jasno określone w protokole badania, ale w praktyce nie wszystko idzie idealnie zgodnie z planem. Dlatego musimy z wyprzedzeniem planować niespójności, które mogą wystąpić, na przykład z powodu błędu ludzkiego, i zastanowić się, jak radzimy sobie z nimi statystycznie.
jednym z odstępstw od protokołu, które często występują, jest fakt, że przydzielone leczenie nie jest faktycznie odbierane przez wszystkich randomizowanych pacjentów; czasami pacjenci otrzymują niewłaściwe lub niepełne leczenie., Takie zdarzenia mogą się jednak zdarzyć również u pacjentów w praktyce klinicznej, więc nie powinny skutkować wykluczeniem pacjentów z oceny przeprowadzonej w populacji ITT (intention to treat). Z tego samego powodu pacjenci powinni być analizowani zgodnie z ich planowanym (zamierzonym) leczeniem, a nie faktycznym leczeniem, które otrzymali. Innymi słowy, pacjenci w grupie otrzymującej placebo powinni być analizowani tak, jakby otrzymywali to leczenie, nawet jeśli otrzymywali nowe leczenie przez pomyłkę., Próby dostosowania grup populacji w celu uwzględnienia odchyleń mogą mieć niezamierzone konsekwencje statystyczne i są sprzeczne z wytycznymi ICH.
inną niespójnością, która czasami występuje podczas analizy danych z badania, jest brak wartości punktu końcowego dla pacjenta. Może się to zdarzyć, gdy pacjent wycofa się z badania lub zostanie utracony w celu obserwacji. W takich przypadkach należy przypisać wartość w celu przeprowadzenia analizy ITT (intention to treat) – w przeciwnym razie randomizowani pacjenci zostaną wykluczeni, a analiza nie będzie ITT., Metodologia obliczania tych wartości nie wchodzi w zakres tego bloga, ale omówimy to w naszej następnej edycji.