powyżej: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
badanie 137 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym wykazało, że nowa kombinacja istniejącego leku i suplementu zmniejszyła spadki w standardowej miarze funkcji w ciągu sześciu miesięcy, zgodnie z badaniem opublikowanym dzisiaj (wrzesień 3) w New England Journal of Medicine.,
chociaż efekt był skromny, a badanie na wczesnym etapie, „jestem przekonany, że jesteśmy na początku nowej ery w odkryciu leczenia ALS”, Sabrina Paganoni, badacz z Sean Healey& AMG Center for ALS w Massachusetts General Hospital i Harvard Medical School, który prowadził badania, mówi NPR. „chcą być w stanie nadal używać rąk, aby mogli ciąć własne jedzenie i pisać e-maile, lub chcą być w stanie chodzić i wspinać się po schodach, a to jest dokładnie to, co mierzyliśmy w procesie.,”
obecnie istnieją dwa zatwierdzone leki w leczeniu ALS: riluzol, który może wydłużyć żywotność średnio o kilka miesięcy i jest dostępny na rynku od 25 lat, oraz zatwierdzony w 2017 edaravone, który wykazano w badaniach klinicznych, aby pomóc pacjentom dłużej funkcjonować w chorobie. Nawet z tych opcji leczenia, ALS jest nadal wyrok śmierci dla większości pacjentów, zazwyczaj w ciągu trzech do pięciu lat od diagnozy.,
nowa kombinacja leków, o nazwie AMX0035, została pomyślana przez Joshuę Cohena i Justina Klee jako studentów Brown University kilka lat temu i jest obecnie rozwijana przez firmę, którą założyli, Cambridge, Massachusetts–based Amylyx. Leczenie obejmuje fenylobutonian sodu, który jest lekiem na zaburzenia cyklu mocznikowego, oraz suplement taurursodiol—combo, które Cohen postawił hipotezę w 2013 roku jako główny inżynier biomedyczny, utrzymywałby funkcjonowanie mitochondriów i retikulum endoplazmatycznego w celu ochrony przed uszkodzeniem neuronów, donosi New York Times.,
dane z badania sugerują, że może działać. W ciągu sześciu miesięcy pacjenci, którzy otrzymali AMX0035, odnotowali mniejszy spadek w skali oceny funkcjonalnej ALS, oceniającej zdolność pacjenta do wykonywania czynności takich jak połykanie i wspinanie się po schodach, niż w grupie placebo—średnio o 2,9 punktu mniej. Większość odnotowała również poprawę pewnych umiejętności motorycznych. „Nawet mała zmiana w kilku punktach może oznaczać dużą zmianę w tym, jak wygląda codzienne życie”, mówi Paganoni STAT.
, Centrum na Uniwersytecie Columbia, który nie uczestniczył w badaniach, mówi The Times. „Pytanie brzmi, czy wpływ na funkcjonowanie utrzymuje się po sześciomiesięcznym okresie próbnym i czy ma to wpływ na przeżycie?”Matthew Kiernan, Katedra neurologii na Uniwersytecie w Sydney, który również nie był zaangażowany w badania, zwraca uwagę STAT, że badanie nie znalazło żadnych dowodów na to, że leczenie poprawiło zdolność pacjentów do oddychania, ale mówi, że oczekuje przyszłych wyników z Amylyx.,
większość pacjentów biorących udział w badaniu przyjmowała już zatwierdzony lek i kontynuowali normalny schemat leczenia przez cały okres badania AMX0035. Merit Cudkowicz, dyrektor Centrum Healeya i starszy autor badania, mówi The Times, że jeśli zostanie zatwierdzony, nowe leczenie będzie prawdopodobnie stosowane w połączeniu z istniejącymi lekami.,
badanie było pierwszym wspieranym ze środków Stowarzyszenia ALS, które zostały wygenerowane przez wyzwanie Ice Bucket Challenge, donosi The Times, a jeśli lek zostanie zatwierdzony, Amylyx zwróci 150 procent funduszy Stowarzyszenia ALS na wsparcie dodatkowych badań.
„to, co sprawia, że ten czas jest tak ekscytujący, to ponad 50 różnych badań klinicznych, które obecnie rejestrują i rekrutują pacjentów z ALS”, mówi NPR Kuldip Dave, wiceprezes ds. badań Stowarzyszenia ALS. „I wszyscy ścigają różne cele.”