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Uma prova de 137 pacientes com esclerose lateral amiotrófica, mostrou que uma nova combinação de drogas e de um suplemento diminui a quedas em uma medida padrão de função de mais de seis meses, de acordo com um estudo publicado hoje (3 de setembro) no New England Journal of Medicine.,
Enquanto o efeito foi modesto e o julgamento fase inicial, “estou convencido de que estamos no início de uma nova era nas ALS tratamento de descoberta,” Sabrina Paganoni, pesquisador do Sean Healey & AMG Centro de ALS no Massachusetts General Hospital e Harvard Medical School, que liderou o estudo, diz-NPR. “quer ser capaz de continuar a usar suas mãos para que eles possam cortar sua própria comida e digitar e-mails, ou eles querem ser capazes de andar e subir escadas, e isso é exatamente o que medimos no julgamento.,”
Existem atualmente dois medicamentos aprovados para o tratamento da ALS: riluzol, que pode prolongar a vida útil em uma média de alguns meses e está no mercado há 25 anos, e a edaravona aprovada em 2017, que foi mostrado em ensaios clínicos para ajudar os pacientes a funcionar por mais tempo em sua doença. Mesmo com estas opções de tratamento, a ela ainda é uma sentença de morte para a maioria dos pacientes, tipicamente dentro de três a cinco anos de diagnóstico.,
A nova combinação de drogas, chamada AMX0035, foi concebida por Joshua Cohen e Justin Klee como estudantes da Brown University há vários anos e agora está sendo desenvolvida pela empresa que eles fundaram, Cambridge, Massachusetts–based Amylyx. O tratamento inclui fenilbutrato de sódio, que é um medicamento para distúrbios do ciclo da ureia, e o suplemento taurursodiol—uma combinação que Cohen hipotetizou em 2013 como um engenheiro biomédico major iria manter o funcionamento da mitocôndria e retículo endoplásmico para proteger contra danos neuronais, o New York Times relata.,os dados do ensaio sugerem que pode estar a funcionar. Em seis meses, os doentes que receberam AMX0035 viram uma diminuição menor na escala de classificação funcional da ALS, que avalia a capacidade de um doente fazer actividades como engolir e subir escadas, do que as do grupo placebo—cerca de 2,9 pontos a menos, em média. A maioria também viu melhoria em certas habilidades motoras finas. “Mesmo uma pequena mudança em alguns pontos pode significar uma grande mudança em como a vida diária se parece”, conta Paganoni.”isto é muito encorajador”, Neil Shneider, director da Eleanor e Lou Gehrig A. L. S., Centro da Universidade de Columbia que não participou do estudo, conta o Times. “A questão é, o efeito sobre a função é sustentado além do período de seis meses do ensaio e tem um efeito sobre a sobrevivência? Matthew Kiernan, presidente da neurologia da Universidade de Sydney, que também não estava envolvido na pesquisa, afirma que o ensaio não encontrou nenhuma evidência de que o tratamento melhorou a capacidade de respirar dos pacientes, mas diz que ele espera resultados futuros de Amylyx.,
A maioria dos doentes no ensaio já estavam a tomar um fármaco aprovado, e continuaram o seu regime normal durante todo o ensaio AMX0035. Merit Cudkowicz, diretor do centro Healey e autor sênior do estudo, conta ao Times que, se aprovado, o novo tratamento provavelmente seria usado em combinação com medicamentos existentes.,
O ensaio foi o primeiro apoiado com fundos da Associação ALS que foram gerados pelo Ice Bucket Challenge, The Times relata, e se a droga é aprovada, Amylyx irá pagar 150 por cento do financiamento da Associação ALS para apoiar a pesquisa adicional.
“O que torna este tempo tão emocionante é que existem mais de 50 ensaios clínicos diferentes que estão matriculando e recrutando pacientes ALS agora” , Kuldip Dave, vice-presidente de pesquisa da Associação ALS, diz NPR. “E estão todos atrás de alvos diferentes.”