de mai SUS: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
Un proces de 137 de pacienți cu scleroză laterală amiotrofică-a arătat că o nouă combinație de droguri existente și un supliment diminuat scade într-o măsură standard a funcției de peste șase luni, potrivit unui studiu publicat azi (3 septembrie) în New England Journal of Medicine.,
în Timp ce efectul a fost modest și procesul stadiu incipient, „sunt convins că suntem la începutul unei noi ere în ALS tratament descoperire,” Sabrina Paganoni, un cercetător de la Sean Healey & AMG Centrul pentru ALS de la Massachusetts General Hospital și Harvard Medical School, care a condus studiul, spune NPR. „vor să poată continua să-și folosească mâinile, astfel încât să-și poată tăia propria mâncare și să scrie e-mailuri sau vor să poată merge și urca scările, iar acesta este exact ceea ce am măsurat în proces.,în prezent există două medicamente aprobate pentru tratarea ALS: riluzol, care poate prelungi durata de viață cu o medie de câteva luni și a fost pe piață timp de 25 de ani și edaravone aprobat în 2017, care a fost demonstrat în studiile clinice pentru a ajuta pacienții să funcționeze mai mult timp în boala lor. Chiar și cu aceste opțiuni de tratament, ALS este încă o condamnare la moarte pentru majoritatea pacienților, de obicei în termen de trei până la cinci ani de la diagnosticare.,noul combo de droguri, numit AMX0035, a fost conceput de Joshua Cohen și Justin Klee ca studenți la Universitatea Brown în urmă cu câțiva ani și este acum dezvoltat de compania pe care au fondat–o, Cambridge, Massachusetts-amylyx. Tratamentul include de sodiu phenylbutrate, care este un medicament pentru tulburări ale ciclului ureei, și suplimentul taurursodiol—un combo care Cohen a emis ipoteza în anul 2013, ca inginer în biomedicină majore ar menține funcționarea mitocondriilor și a reticulului endoplasmatic pentru a proteja împotriva deteriorări neuronale, New York Times rapoarte.,
datele din proces au sugerat că ar putea funcționa. În șase luni, pacienții care au primit AMX0035 văzut o scădere mai mică în ALS Funcționale Rating Scale, care evaluează capacitatea pacientului de a face activități, cum ar fi înghițit și de a urca scari, decât cei din grupul placebo—circa 2,9 puncte mai puțin, în medie. Cei mai mulți au văzut, de asemenea, îmbunătățirea anumitor abilități motorii fine. „Chiar și o mică schimbare în câteva puncte poate însemna o schimbare mare în ceea ce arată viața de zi cu zi”, spune Paganoni STAT.
„Acest lucru este foarte încurajatoare”, Neil Shneider, director al Eleanor și Lou Gehrig A. L. S., Centrul de la Universitatea Columbia, care nu a participat la studiu, spune The Times. „Întrebarea este: efectul asupra funcției este susținut dincolo de perioada de încercare de șase luni și are un efect asupra supraviețuirii?”Matthew Kiernan, Catedra de neurologie de la Universitatea din Sydney, care, de asemenea, nu a fost implicat în cercetare, subliniază că studiul nu a găsit dovezi că tratamentul a îmbunătățit capacitatea pacienților de a respira, dar spune că așteaptă rezultate viitoare de la Amylyx.,majoritatea pacienților din studiu au luat deja un medicament aprobat și și-au continuat regimul normal pe tot parcursul studiului AMX0035. Merit Cudkowicz, director al Centrului Healey și autor principal al studiului, spune The Times că, dacă va fi aprobat, noul tratament va fi probabil utilizat în combinație cu medicamentele existente.,studiul a fost primul susținut cu fonduri de la Asociația ALS care au fost generate de Ice Bucket Challenge, Rapoartele Times, iar dacă medicamentul este aprobat, Amylyx va rambursa 150% din finanțarea Asociației ALS pentru a sprijini cercetarea suplimentară.
„ceea ce face acest timp atât de interesant este că există peste 50 de studii clinice diferite care se înscriu și recrutează pacienți ALS chiar acum”, spune Kuldip Dave, vicepreședintele de cercetare al Asociației ALS, NPR. „Și toți merg după ținte diferite.”