– YLLÄ: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
trial 137 potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi osoitti, että uusi yhdistelmä olemassa olevan huumeiden ja täydentää vähentynyt lasku standardi mitta-toiminto yli kuusi kuukautta, mukaan tutkimus julkaistiin tänään (syyskuu 3) New England Journal of Medicine.,
Vaikka vaikutus oli vaatimaton ja oikeudenkäynti varhaisessa vaiheessa, ”olen vakuuttunut siitä, että olemme uuden aikakauden alkua ALS-hoito löytö,” Sabrina Paganoni, tutkija Sean Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital ja Harvard Medical School, joka johti tutkimusta, kertoo NPR. ”haluavat pystyä edelleen käyttää käsiään, jotta he voivat leikata oman ruokansa ja kirjoita sähköpostit, tai he haluavat pystyä kävelemään ja kiipeämään portaita, ja tämä on juuri sitä, mitä me mitataan oikeudessa.,”
tällä hetkellä On kaksi hyväksyttyjä lääkkeitä hoitoon ALS: rilutsoli, joka voi pidentää elinikää keskimäärin muutaman kuukauden ja on ollut markkinoilla 25 vuotta, ja 2017-hyväksytty edaravone, joka oli osoitettu kliinisissä tutkimuksissa auttaa potilaita toiminto enää heidän sairaus. Vaikka nämä hoitovaihtoehdot, ALS on edelleen kuolemantuomio useimmille potilaille, tyypillisesti kolmen tai viiden vuoden kuluessa diagnoosista.,
uuden lääkkeen yhdistelmä, nimeltään AMX0035, sikisi Joshua Cohen ja Justin Klee kuin undergraduates Brownin Yliopistossa useita vuosia sitten ja on nyt kehittänyt yhtiön he perustivat, Cambridge, Massachusetts–pohjainen Amylyx. Hoito sisältää natriumia phenylbutrate, joka on lääkitys urean kierron häiriöt, ja täydentää taurursodiol—combo, että Cohen arveltu takaisin vuonna 2013, kuten biolääketieteen insinööri majuri olisi ylläpitää toimintaa mitokondrioita ja endoplasmakalvosto suojaamaan hermosolujen vaurioita, New York Times raportoi.,
kokeesta saadut tiedot viittasivat siihen, että se saattaisi toimia. Kuusi kuukautta, potilaat, jotka olivat saaneet AMX0035 näki pienempi lasku ALS Functional Rating Scale, joka arvioi potilaan kyky tehdä toimintoja, kuten niellä ja kiivetä portaat, kuin lumelääkeryhmässä—noin 2,9 pistettä vähemmän, keskimäärin. Useimmat näkivät myös parannusta tietyissä hienoissa motorisissa taidoissa. ”Pienikin muutos pari pistettä voi tarkoittaa suurta muutosta, mitä päivittäinen elämä näyttää,” Paganoni kertoo STAT.
”Tämä on hyvin rohkaisevaa,” Neil Shneider, johtaja Eleanor ja Lou Gehrig A. L. S., Columbian yliopiston keskus, joka ei osallistunut tutkimukseen, kertoo The Times. ”Kysymys kuuluu, onko vaikutus toimintakykyyn kestänyt yli kuuden kuukauden koeajan ja vaikuttaako se eloonjäämiseen?”Matthew Kiernan, puheenjohtaja neurologian, University of Sydney, joka oli myös ollut mukana tutkimuksessa, huomauttaa HETI, ettei oikeudenkäynti ole löytänyt näyttöä siitä, että hoito paransi potilaiden kykyä hengittää, mutta sanoo, että hän odottaa tulevaisuudessa tuloksia Amylyx.,
Suurin osa potilaista tutkimuksessa olivat jo ottaen hyväksytty lääke, ja he jatkoivat normaali hoito koko oikeudenkäynti AMX0035. Ansio Cudkowicz, johtaja Healey Center ja vanhempi tekijä tutkimuksen, kertoo Times, joka, jos se hyväksytään, uusi hoito olisi todennäköisesti käyttää yhdessä nykyisten lääkkeiden.,
oikeudenkäynti oli ensimmäinen tuettu varoja ALS Association, joka oli tuotettu Ice Bucket Challenge, the Times raportoi, ja jos lääke on hyväksytty, Amylyx maksaa 150 prosenttia ALS Ry: n rahoitusta tukemaan lisätutkimusta.
”Mikä tekee tästä niin jännittävää, että on olemassa yli 50 eri kliinisissä tutkimuksissa, jotka ovat ilmoittautumalla ja rekrytointi ALS-potilaiden juuri nyt,” Kuldip Dave, ALS Association varatoimitusjohtaja tutkimus, kertoo NPR. ”Ja he kaikki jahtaavat eri kohteita.”