Lo scopo di uno studio clinico è di formulare un giudizio calcolato sui probabili risultati di efficacia clinica che si otterrebbero se i trattamenti testati fossero utilizzati per tutti i pazienti idonei. I criteri di ammissibilità per un paziente che partecipa a una sperimentazione clinica devono garantire che siano rappresentativi dei pazienti idonei per i trattamenti sottoposti a sperimentazione e a confronto.,
I criteri di ammissibilità per la popolazione ITT (intention to treat) e i trattamenti che ricevono saranno chiaramente definiti nel protocollo di studio, ma in pratica non tutto va perfettamente per pianificare. Pertanto, dobbiamo pianificare in anticipo le incongruenze che possono verificarsi, ad esempio, a causa dell’errore umano, e considerare come affrontarle statisticamente.
Una deviazione dal protocollo che è spesso sperimentata è quando il trattamento assegnato non è effettivamente ricevuto da tutti i pazienti randomizzati; a volte i pazienti ricevono il trattamento sbagliato o il trattamento incompleto., Queste cose possono, tuttavia, accadere anche ai pazienti nella pratica clinica, quindi non dovrebbero comportare l’esclusione dei pazienti dalla valutazione effettuata sulla popolazione ITT (intention to treat). Per lo stesso motivo, i pazienti devono essere analizzati in base al trattamento previsto (previsto) e non al trattamento effettivo ricevuto. In altre parole, i pazienti del gruppo trattato con placebo devono essere analizzati come se avessero ricevuto questo trattamento anche se hanno ricevuto il nuovo trattamento in fase di test per errore., I tentativi di adeguare i gruppi di popolazione per tenere conto delle deviazioni possono avere conseguenze statistiche non intenzionali e sono contrari alle linee guida ICH.
Un’altra incoerenza talvolta riscontrata durante l’analisi dei dati dello studio è quando manca il valore di un endpoint per un paziente. Questo può accadere quando il paziente si ritira dallo studio o si perde per il follow-up. In questi casi è necessario imputare un valore per condurre un’analisi ITT (intention to treat), altrimenti i pazienti randomizzati saranno stati esclusi e l’analisi non sarà ITT., La metodologia per il calcolo di questi valori non rientra nell’ambito di questo blog, ma lo copriremo nella nostra prossima edizione.