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Una prova di 137 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica che ha mostrato una nuova combinazione di un esistente di droga e un supplemento diminuito declina in una misura standard di funzione nell’arco di sei mesi, secondo uno studio pubblicato oggi (3 settembre) in New England Journal di Medicina.,
Mentre l’effetto è stato modesto e la fase iniziale del processo, “Sono convinto che siamo all’inizio di una nuova era nella scoperta del trattamento della SLA”, Sabrina Paganoni, ricercatrice presso il Sean Healey& AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School che ha guidato lo studio, dice a NPR. “vogliono essere in grado di continuare a usare le mani in modo che possano tagliare il proprio cibo e digitare e-mail, o vogliono essere in grado di camminare e salire le scale, e questo è esattamente ciò che abbiamo misurato nel processo.,”
Ci sono attualmente due farmaci approvati per il trattamento della SLA: riluzolo, che può prolungare la durata della vita in media di alcuni mesi ed è stato sul mercato per 25 anni, e l’edaravone approvato nel 2017, che è stato dimostrato negli studi clinici per aiutare i pazienti a funzionare più a lungo nella loro malattia. Anche con queste opzioni di trattamento, la SLA è ancora una condanna a morte per la maggior parte dei pazienti, in genere entro tre o cinque anni dalla diagnosi.,
Il nuovo farmaco combo, chiamato AMX0035, è stato concepito da Joshua Cohen e Justin Klee come studenti presso la Brown University diversi anni fa ed è ora in fase di sviluppo da parte della società che hanno fondato, Cambridge, Massachusetts–based Amylyx. Il trattamento include il fenilbutrato di sodio, che è un farmaco per i disturbi del ciclo dell’urea, e il supplemento taurursodiol—una combinazione che Cohen ha ipotizzato nel 2013 come ingegnere biomedico maggiore manterrebbe il funzionamento dei mitocondri e del reticolo endoplasmatico per proteggere dai danni neuronali, riporta il New York Times.,
I dati dello studio hanno suggerito che potrebbe funzionare. In sei mesi, i pazienti che avevano ricevuto AMX0035 hanno visto un calo minore nella scala di valutazione funzionale della SLA, che valuta la capacità di un paziente di svolgere attività come ingoiare e salire le scale, rispetto a quelli del gruppo placebo—circa 2,9 punti in meno, in media. La maggior parte ha anche visto un miglioramento in alcune capacità motorie. ” Anche un piccolo cambiamento in un paio di punti può significare un grande cambiamento in quello che sembra la vita quotidiana”, dice Paganoni a STAT.
“Questo è molto incoraggiante,” Neil Shneider, il direttore del Eleanor e Lou Gehrig A. L. S., Centro presso la Columbia University che non ha partecipato allo studio, dice il Times. “La domanda è: l’effetto sulla funzione è sostenuto oltre il periodo di prova di sei mesi e ha un effetto sulla sopravvivenza?”Matthew Kiernan, presidente di neurologia presso l’Università di Sydney, che non è stato coinvolto nella ricerca, sottolinea a STAT che lo studio non ha trovato prove che il trattamento abbia migliorato la capacità dei pazienti di respirare, ma dice che attende risultati futuri da Amylyx.,
La maggior parte dei pazienti nello studio stava già assumendo un farmaco approvato e hanno continuato il loro regime normale per tutto lo studio di AMX0035. Merit Cudkowicz, direttore del Centro Healey e autore senior dello studio, dice al Times che, se approvato, il nuovo trattamento sarebbe probabilmente usato in combinazione con farmaci esistenti.,
Il trial è stato il primo supportato con fondi dell’Associazione ALS generati dall’Ice Bucket Challenge, riporta il Times, e se il farmaco viene approvato, Amylyx rimborserà il 150% dei finanziamenti dell’Associazione ALS per sostenere ulteriori ricerche.
“Ciò che rende questa volta così eccitante è che ci sono oltre 50 diversi studi clinici che stanno iscrivendo e reclutando pazienti affetti da SLA in questo momento,” Kuldip Dave, vice presidente della ricerca dell’Associazione ALS, dice a NPR. “E stanno tutti cercando obiettivi diversi.”