hierboven: © ISTOCK.COM een studie met 137 patiënten met amyotrofische laterale sclerose toonde aan dat een nieuwe combinatie van een bestaand geneesmiddel en een supplement gedurende zes maanden de afname van een standaardfunctiemaat verminderde, volgens een studie die vandaag (3 September) is gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.,hoewel het effect bescheiden was en de proef vroeg stadium,” Ik ben ervan overtuigd dat we aan het begin van een nieuw tijdperk in als behandeling ontdekking,”Sabrina Paganoni, een onderzoeker aan de Sean Healey & AMG Center for ALS in Massachusetts General Hospital en Harvard Medical School die de studie leidde, vertelt NPR. “ze willen hun handen kunnen blijven gebruiken zodat ze hun eigen eten kunnen snijden en e-mails kunnen typen, of ze willen trappen kunnen lopen en beklimmen, en dat is precies wat we hebben gemeten in de proef.,”
Er zijn momenteel twee goedgekeurde geneesmiddelen voor de behandeling van ALS: riluzol, dat de levensduur met gemiddeld een paar maanden kan verlengen en al 25 jaar op de markt is, en het in 2017 goedgekeurde edaravone, dat in klinische studies werd aangetoond om patiënten te helpen langer te functioneren in hun ziekte. Zelfs met deze behandelingsopties is ALS nog steeds een doodvonnis voor de meeste patiënten, meestal binnen drie tot vijf jaar na diagnose.,de nieuwe drug combo, genaamd AMX0035, werd enkele jaren geleden bedacht door Joshua Cohen en Justin Klee als studenten aan de Brown University en wordt nu ontwikkeld door het bedrijf dat ze in Cambridge, Massachusetts oprichtten. De behandeling omvat natriumphenylbutraat, dat een medicijn voor de wanorde van de ureumcyclus is, en het supplement taurursodiol—een combo dat Cohen terug in 2013 veronderstelde als biomedisch ingenieur major het functioneren van mitochondria en endoplasmic reticulum zou handhaven om tegen neuronale schade te beschermen, meldt de New York Times.,
de gegevens van het onderzoek suggereerden dat het zou kunnen werken. In zes maanden tijd zagen patiënten die AMX0035 hadden gekregen een kleinere daling in de als Functional Rating Scale, die het vermogen van een patiënt om activiteiten zoals slikken en trappen te doen beoordeelt, dan die in de placebogroep—gemiddeld ongeveer 2,9 punten minder. De meesten zagen ook verbetering in bepaalde fijne motoriek. “Zelfs een kleine verandering in een paar punten kan een grote verandering betekenen in hoe het dagelijks leven eruit ziet”, vertelt PAGANONI STAT.”Dit is zeer bemoedigend,” Neil Shneider, de directeur van de Eleanor en Lou Gehrig A. L. S., Centrum aan Columbia University die niet deelnemen aan de studie, vertelt de Times. “De vraag is, is het effect op de functie gehandhaafd na de proefperiode van zes maanden en heeft het een effect op de overleving?”Matthew Kiernan, voorzitter van de neurologie aan de Universiteit van Sydney die ook niet betrokken was bij het onderzoek, wijst erop dat de studie vond geen bewijs dat de behandeling verbeterde patiënten’ vermogen om te ademen, maar zegt dat hij wacht op toekomstige resultaten van Amylyx.,
De meeste patiënten in het onderzoek gebruikten al een goedgekeurd geneesmiddel en ze zetten hun normale regime door gedurende het onderzoek met AMX0035. Merit Cudkowicz, directeur van het Healey Center en senior auteur van de studie, vertelt de tijden dat, indien goedgekeurd, de nieuwe behandeling zou waarschijnlijk worden gebruikt in combinatie met bestaande medicijnen.,
De studie was de eerste die werd ondersteund met fondsen van de ALS Association die werden gegenereerd door de Ice Bucket Challenge, meldt The Times, en als het geneesmiddel wordt goedgekeurd, zal Amylyx 150 procent van de financiering van de ALS Association terugbetalen om aanvullend onderzoek te ondersteunen.
” wat deze tijd zo spannend maakt, is dat er op dit moment meer dan 50 verschillende klinische studies zijn die ALS-patiënten inschrijven en rekruteren,” vertelt Kuldip Dave, vice president of research van de ALS Association, aan NPR. “En ze gaan allemaal achter verschillende doelen aan.”