Het doel van een klinische studie is een berekende beoordeling te maken van de waarschijnlijke resultaten van klinische werkzaamheid die zouden worden gezien als de geteste behandelingen voor alle geschikte patiënten zouden worden gebruikt. De criteria om in aanmerking te komen voor deelname aan een klinische proef moeten ervoor zorgen dat deze representatief zijn voor patiënten die geschikt zijn voor de behandelingen die worden getest en vergeleken.,
de criteria om in aanmerking te komen voor de ITT (intention to treat) populatie en de behandelingen die zij ontvangen zullen duidelijk worden gedefinieerd in het studieprotocol, maar in de praktijk gaat niet alles perfect volgens plan. Daarom moeten we vooruit te plannen voor de inconsistenties die kunnen optreden, bijvoorbeeld als gevolg van menselijke fouten, en te overwegen hoe we omgaan met hen statistisch.
een vaak voorkomende afwijking van het protocol is wanneer de toegewezen behandeling niet daadwerkelijk door alle gerandomiseerde patiënten wordt ontvangen; soms krijgen patiënten de verkeerde behandeling of onvolledige behandeling., Deze dingen kunnen echter ook gebeuren bij patiënten in de klinische praktijk, zodat ze niet mogen leiden tot uitsluiting van patiënten uit de evaluatie van de ITT (intention to treat) populatie. Om dezelfde reden moeten patiënten worden geanalyseerd volgens hun geplande (voorgenomen) behandeling en niet de feitelijke behandeling die ze hebben ontvangen. Met andere woorden, patiënten in de placebogroep moeten worden geanalyseerd alsof ze deze behandeling hebben gekregen, zelfs als ze per ongeluk de nieuwe behandeling hebben gekregen die is getest., Pogingen om de bevolkingsgroepen aan te passen aan afwijkingen kunnen onbedoelde statistische gevolgen hebben en zijn in strijd met de ICH-richtlijnen.
een andere inconsistentie die soms wordt gevonden bij het analyseren van de onderzoeksgegevens is wanneer de waarde van een eindpunt voor een patiënt ontbreekt. Dit kan gebeuren wanneer de patiënt zich terugtrekt uit het onderzoek of de follow-up niet meer kan volgen. In deze gevallen moet een waarde worden toegerekend om een ITT (intention to treat) analyse uit te voeren – anders zullen gerandomiseerde patiënten zijn uitgesloten en zal de analyse geen ITT zijn., De methodologie voor het berekenen van deze waarden valt niet binnen het bereik van deze blog, maar we zullen dat behandelen in onze volgende editie.