som OVAN: © ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES
En studie av 137 patienter med amyotrofisk lateral skleros visade att en ny kombination av ett befintligt läkemedel och ett komplement minskat minskar i ett standard mått på funktionen över sex månader, enligt en studie som publiceras idag (3 September) i New England Journal of Medicine.,
Medan effekten var blygsam och rättegången tidigt skede, ”jag är övertygad om att vi är i början av en ny era i ALS behandling discovery,” Sabrina Paganoni, forskare på Sean Healey & AMG Center för ALS vid Massachusetts General Hospital och Harvard Medical School som lett studien, säger till NGN. ”vill kunna fortsätta att använda sina händer så att de kan skära sin egen mat och skriva e-post, eller de vill kunna gå och gå i trappor, och det är precis vad vi mätt i rättegången.,”
det finns för närvarande två godkända läkemedel för att behandla ALS: riluzol, som kan förlänga livslängden med i genomsnitt några månader och har varit på marknaden i 25 år, och den 2017-godkända edaravone, som visades i kliniska prövningar för att hjälpa patienter att fungera längre i sin sjukdom. Även med dessa behandlingsalternativ är ALS fortfarande en dödsdom för de flesta patienter, vanligtvis inom tre till fem års diagnos.,
den nya läkemedelskombinationen, kallad AMX0035, var tänkt av Joshua Cohen och Justin Klee som studenter vid Brown University för flera år sedan och utvecklas nu av företaget de grundade, Cambridge, Massachusetts–baserade Amylyx. Behandlingen innefattar natriumfenylbutrat, vilket är ett läkemedel för ureacykelstörningar, och tillägget taurrosodiol-en combo som Cohen hypoteserade tillbaka i 2013 som en biomedicinsk ingenjör major skulle upprätthålla mitokondriernas och endoplasmiska retikulum för att skydda mot neuronal skada, rapporterar New York Times.,
data från försöket föreslog att det kunde fungera. På sex månader, patienter som hade fått AMX0035 såg en mindre nedgång i ALS funktionella betygsskala, som bedömer en patients förmåga att göra aktiviteter såsom svälja och gå i trappor, än de i placebogruppen – ca 2,9 poäng mindre, i genomsnitt. De flesta såg också förbättringar i vissa fina motoriska färdigheter. ”Även en liten förändring i ett par punkter kan innebära en stor förändring i hur det dagliga livet ser ut”, berättar Paganoni STAT.
”Detta är mycket uppmuntrande,” Neil Shneider, chef för Eleanor och Lou Gehrig A. L. S., Center vid Columbia University som inte deltog i studien, berättar tiderna. ”Frågan är, är effekten på funktionen kvar efter sex månaders försöksperiod och har det en effekt på överlevnad?”Matthew Kiernan, professor i neurologi vid University of Sydney som inte heller var inblandad i forskningen, påpekar att studien inte fann några bevis för att behandlingen förbättrade patienternas förmåga att andas, men säger att han väntar på framtida resultat från Amylyx.,
de flesta patienterna i studien tog redan ett godkänt läkemedel, och de fortsatte sin normala behandling under hela studien av AMX0035. Merit Cudkowicz, chef för Healey Center och senior författare av studien, berättar tiderna som, om det godkänns, den nya behandlingen sannolikt skulle användas i kombination med befintliga mediciner.,
rättegången var den första som stöds med medel från ALS Förening som genererades genom Isen Hink Utmaning, Times rapporterar, och om läkemedlet är godkänt, Amylyx kommer att betala tillbaka 150 procent av ALS Föreningens finansiering för att stödja ytterligare forskning.
”det som gör den här gången så spännande är att det finns över 50 olika kliniska prövningar som registrerar och rekryterar ALS-patienter just nu”, berättar Kuldip Dave, ALS-föreningens vice ordförande för forskning, NPR. ”Och de går alla efter olika mål.”